ජාන ඖෂධයක් ලෙස භාවිතා කිරීම: ජාන චිකිත්සාව පිටුපස ඇති අදහස මෙයයි. රෝගයක් සුව කිරීම සඳහා ජාන වෙනස් කිරීම ඇතුළත් චිකිත්සක උපාය මාර්ගය, ජාන චිකිත්සාව තවමත් ළදරු අවධියේ පවතින නමුත් එහි පළමු ප්‍රතිඵලය යහපත්ය.

ජාන චිකිත්සාව අර්ථ දැක්වීම

ජනක ප්‍රතිකාරයට රෝග වැලැක්වීමට හෝ සුව කිරීමට සෛල ජානමය වශයෙන් වෙනස් කිරීම ඇතුළත් වේ. එය ජානමය දෝෂයක් අලුත්වැඩියා කිරීමේ අරමුණින් විශේෂිත සෛල තුළට චිකිත්සක ජානයක් හෝ ක්‍රියාකාරී ජානයක පිටපතක් මාරු කිරීම මත පදනම් වේ.

ජාන චිකිත්සාවේ ප්රධාන මූලධර්ම

සෑම මිනිසෙක්ම සෛල බිලියන 70කින් පමණ සමන්විත වේ. සෑම සෛලයකම ද්විත්ව හෙලික්ස් හැඩැති සූත්‍රිකාවක් වන DNA (ඩිඔක්සිරයිබොනියුක්ලික් අම්ලය) වලින් සෑදී ඇති වර්ණදේහ යුගල 000 ක් අඩංගු වේ. DNA කොටස් දහසකට බෙදා ඇත, ජාන, අපි පිටපත් 23 ක් පමණ රැගෙන යනවා. මෙම ජාන, ශරීරයේ වර්ධනයට සහ ක්‍රියාකාරීත්වයට අවශ්‍ය සියලුම තොරතුරු අඩංගු, දෙමාපියන් දෙදෙනා විසින් සම්ප්‍රේෂණය කරන ලද අද්විතීය ජානමය උරුමයක් වන ජෙනෝමය සෑදෙයි. ජාන ඇත්ත වශයෙන්ම සෑම සෛලයකටම ජීවියා තුළ එහි භූමිකාව පෙන්නුම් කරයි.

ඩීඑන්ඒ සෑදෙන නයිට්‍රජන් භෂ්ම 4 (ඇඩිනීන්, තයිමින්, සයිටොසීන් සහ ගුවානීන්) හි අද්විතීය සංයෝගයක් වන කේතයකට ස්තුති වන්නට මෙම තොරතුරු ලබා දී ඇත. කේතය සමඟ, DNA මගින් ප්‍රෝටීන නිපදවීමට අවශ්‍ය සියලුම තොරතුරු (exons ලෙස හඳුන්වන) අඩංගු පණිවිඩකරු වන RNA සාදන අතර, ඒ සෑම එකක්ම ශරීරයේ නිශ්චිත කාර්යභාරයක් ඉටු කරයි. මේ අනුව අපගේ ශරීරයේ ක්‍රියාකාරීත්වයට අත්‍යවශ්‍ය ප්‍රෝටීන දස දහස් ගණනක් අපි නිෂ්පාදනය කරමු.

එබැවින් ජානයක අනුක්‍රමය වෙනස් කිරීම ප්‍රෝටීන නිෂ්පාදනය වෙනස් කරයි, එය තවදුරටත් එහි කාර්යභාරය නිවැරදිව ඉටු කළ නොහැක. අදාළ ජානය මත පදනම්ව, මෙය විවිධ රෝග වලට හේතු විය හැක: පිළිකා, මයෝපති, සිස්ටික් ෆයිබ්‍රෝසිස් යනාදිය.

එබැවින් ප්‍රතිකාරයේ මූලධර්මය නම්, චිකිත්සක ජානයකට ස්තුති වන්නට, සෛලවලට ප්‍රෝටීන් හිඟය නිපදවීමට හැකි වන පරිදි නිවැරදි කේතයක් සැපයීමයි. මෙම ජාන ප්‍රවේශයට මුලින්ම ඇතුළත් වන්නේ රෝගයේ යාන්ත්‍රණය, සම්බන්ධ වන ජානය සහ එය සංකේතනය කරන ප්‍රෝටීනයේ කාර්යභාරය නිවැරදිව දැන ගැනීමයි.

ජාන චිකිත්සක පර්යේෂණ බොහෝ රෝග කෙරෙහි අවධානය යොමු කරයි:

• පිළිකා (වර්තමාන පර්යේෂණවලින් 65%) 
• මොනොජනික් රෝග, එනම් එක් ජානයකට පමණක් බලපාන රෝග (හිමොෆිලියා බී, තැලසීමියා) 
• බෝවන රෝග (HIV) 
• හෘද රෝග 
• ස්නායු විකෘතිතා රෝග (පාකින්සන් රෝගය, ඇල්සයිමර් රෝගය, adrenoleukodystrophy, Sanfilippo රෝගය)
• චර්ම රෝග (සන්ධි එපීඩර්මොලිසිස් බුලෝසා, ඩිස්ට්‍රොෆික් එපීඩර්මොලිසිස් බුලෝසා)
• අක්ෂි රෝග (ග්ලුකෝමා) 
• ආදිය

බොහෝ අත්හදා බැලීම් තවමත් I හෝ II අදියර පර්යේෂණවල පවතී, නමුත් සමහරක් දැනටමත් ඖෂධ අලෙවිකරණයට හේතු වී ඇත. මේවාට ඇතුළත් වන්නේ:

• Imlygic, 2015 දී එහි අලෙවිකරණ අවසරය (අලෙවිකරණ අවසරය) ලැබුණු මෙලනෝමාවට එරෙහි පළමු ඔන්කොලිටික් ප්‍රතිශක්තිකරණ ප්‍රතිකාරය. එය පිළිකා සෛල ආසාදනය කිරීමට ජානමය වශයෙන් වෙනස් කරන ලද හර්පීස් සිම්ප්ලෙක්ස්-1 වෛරසයක් භාවිතා කරයි.
• ප්‍රාථමික සෛල මත පදනම් වූ ප්‍රථම ප්‍රතිකාරය වන Strimvelis 2016 දී එහි අලෙවිකරණ අවසරය ලබා ගන්නා ලදී. එය දුර්ලභ ජානමය ප්‍රතිශක්තිකරණ රෝගයක් වන (“බබල් බේබි” සින්ඩ්‍රෝමය) ඇලිම්ෆොසයිටෝසිස් රෝගයෙන් පෙළෙන ළමුන් සඳහා අදහස් කෙරේ.
• Yescarta ඖෂධය ආක්‍රමණශීලී නොවන Hodgkin ලිම්ෆෝමා වර්ග දෙකකට ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා දක්වනු ලැබේ: විශාල B-සෛල ලිම්ෆෝමා (LDGCB) සහ පරාවර්තක හෝ ප්‍රතිවර්තනය වූ ප්‍රාථමික මාධ්‍ය විශාල B-සෛල ලිම්ෆෝමා (LMPGCB). එය 2018 හි අලෙවිකරණ අවසරය ලබා ගත්තේය.

ජාන චිකිත්සාව තුළ විවිධ ප්රවේශයන් පවතී:

• ක්‍රියාකාරී ජානයක පිටපතක් හෝ "චිකිත්සක ජානයක්" ඉලක්කගත සෛලයකට ආනයනය කිරීමෙන් රෝගී ජානයක් ප්‍රතිස්ථාපනය කිරීම. මෙය vivo තුළ සිදු කළ හැකිය: චිකිත්සක ජානය රෝගියාගේ ශරීරයට කෙලින්ම එන්නත් කරනු ලැබේ. එසේත් නැතිනම් in vitro: ප්‍රාථමික සෛල කොඳු ඇට පෙළෙන් ලබාගෙන රසායනාගාරයේදී වෙනස් කර රෝගියාට නැවත එන්නත් කරනු ලැබේ.
• ප්‍රවේණික සංස්කරණය සමන්විත වන්නේ සෛලයේ ජාන විකෘතියක් සෘජුවම අලුත්වැඩියා කිරීමෙනි. න්යෂ්ටික ලෙස හඳුන්වන එන්සයිම, ජානය විකෘති වූ ස්ථානයේ කපා දමනු ඇත, පසුව DNA කොටසක් වෙනස් වූ ජානය අලුත්වැඩියා කිරීමට හැකි වේ. කෙසේ වෙතත්, මෙම ප්රවේශය තවමත් පර්යේෂණාත්මක පමණි.
• සෛලය ක්‍රියාකාරී ප්‍රෝටීනයක් නිපදවන පරිදි RNA වෙනස් කිරීම.
• පිළිකා සෛල විනාශ කිරීම සඳහා ඔන්කොලිටික් ලෙස හඳුන්වන නවීකරණය කරන ලද වෛරස් භාවිතය.

රෝගියාගේ සෛල තුළට චිකිත්සක ජානය ලබා ගැනීම සඳහා, ජාන චිකිත්සාව ඊනියා දෛශික භාවිතා කරයි. ඒවා බොහෝ විට වෛරස් වාහකයන් වන අතර, ඒවායේ විෂ සහිත විභවය අවලංගු කර ඇත. පර්යේෂකයන් දැනට වෛරස් නොවන වාහකයන් සංවර්ධනය කිරීම සඳහා වැඩ කරමින් සිටී.

1950 ගණන්වලදී, මානව ජෙනෝමය පිළිබඳ වඩා හොඳ දැනුමක් නිසා, ජාන චිකිත්සාව පිළිබඳ සංකල්පය උපත ලැබීය. කෙසේ වෙතත්, පළමු ප්රතිඵල ලබා ගැනීමට දශක කිහිපයක් ගත වූ අතර, එය ප්රංශ පර්යේෂකයන්ට අප ණයගැතියි. 1999 දී, Inserm හි Alain Fischer සහ ඔහුගේ කණ්ඩායම X වර්ණදේහයට (DICS-X) සම්බන්ධ දැඩි ඒකාබද්ධ ප්‍රතිශක්ති ඌනතාවයකින් පෙළෙන "ළදරු බුබුලු" වලට ප්‍රතිකාර කිරීමට සමත් විය. රෙට්‍රො වයිරස් වර්ගයේ වෛරස් දෛශිකයක් භාවිතයෙන් රෝගී දරුවන්ගේ ශරීරයට වෙනස් කළ ජානයේ සාමාන්‍ය පිටපතක් ඇතුළු කිරීමට කණ්ඩායම සැබවින්ම සමත් වී ඇත.